Pamiętasz Park Jurajski? Stare DNA znalezione w bursztynach, trochę losowego DNA od żaby i mamy dinozaura. W praktyce nie jest tak różowo. Dopiero uczymy się manipulacji genetycznych, i nawet odnosimy pewne sukcesy.
43. odcinek Świata w trzy minuty – o czymś, co może się stać przełomem w leczeniu ludzi.
O manipulacji DNA już kiedyś opowiadałem – w kontekście zastosowania genetyki do przechowywania danych cyfrowych. Jednak tam była mowa o biologicznym urządzeniu, a przecież prawdziwa magia kryje się w modyfikowaniu DNA żywych organizmów.
Bo czy nie byłoby wspaniale móc wyszukać uszkodzone fragmenty naszych komórek i zastąpić je sprawnymi? Dziś jest to trudne – technologia dopiero raczkuje, no i znane dziś prototypowe rozwiązania są skuteczne w zakresie komórek, które się jeszcze dzielą. Czyli, w dużym uproszczeniu – młodych.
A co z komórkami do tej pory nienaprawialnymi? Na przykład – neuronami w mózgu dorosłego? Albo komórkami w oczach, sercu, nerkach czy wątrobie? Jak podaje Nature, mamy szansę na przełom. Jak twierdzi profesor Juan Carlos Izpisua Belmonte z kalifornijskiego Salk Institute, po raz pierwszy udało się zmodyfikować według własnego planu komórki, które się nie dzielą.
Do modyfikacji genomu wykorzystano Crispr-Cas9 [czytaj: crisper], sposób edycji DNA podpatrzony u bakterii walczących z wirusami. W dużym skrócie polega to na tym, że odpowiednio spreparowane RNA robi za sztuczną inteligencję wyszukującą konkretny ciąg DNA w komórce. Następnie doprowadza w to miejsce enzym Cas9, który robi za nożyczki i wycina fragmenty DNA, robiąc miejsce dla nowych.
Amerykańskiemu zespołowi udało się wykorzystać tę technologię do pracy na niedzielących się komórkach, i – w ramach eksperymentu – częściowo uleczyć mysz cierpiącą na retinopatię barwnikową – genetyczną chorobę, spotykaną również u ludzi, prowadzącą do ślepoty.
Zespół pracujący nad projektem ma nadzieję, że pierwsze próby na ludziach będzie można przeprowadzić już za dwa lata. Już pracują nad projektem terapii leczącej zanik mięśni.
By przejść do badań klinicznych, nowa metoda musi być bezpieczna – a jeszcze nie wiadomo, czy tak jest – oraz wydajna. Opisana w Nature technologia naprawiła zaledwie 5% uszkodzonych komórek, a docelowy rezultat powinien być bliższy 100%.
Źródła:
